Οι πολίτες των ΗΠΑ θα έχουν σύντομα πρόσβαση σε μια συσκευή έγχυσης που παρέχει αποτελεσματική ανακούφιση από τη νόσο του Πάρκινσον όλο το εικοσιτετράωρο, και ευελπιστούμε ότι θα ακολουθήσει και ο υπόλοιπος κόσμος. Ο FDA ενέκρινε αυτή την εβδομάδα την πώληση της θεραπείας, η οποία αξιοποιεί καινοτόμο τεχνολογία για να κάνει τη διαχείριση της πάθησης ευκολότερη και πιο αποτελεσματική, θα είναι διαθέσιμη προς το τέλος του 2025.
Η θεραπεία, η οποία θα πωλείται με την ονομασία Onapgo, είναι ουσιαστικά μια υποδόρια (κάτω από το δέρμα) συσκευή που επιτρέπει τη συνεχή έγχυση της υδροχλωρικής απομορφίνης για τη μείωση των επεισοδίων «off». Τα επεισόδια αυτά είναι περίοδοι κατά τη διάρκεια της ημέρας και της νύχτας κατά τις οποίες το φάρμακο lepodova εξασθενεί μεταξύ των δόσεων και τα δυσμενή συμπτώματα της κινητικής λειτουργίας (δυσκενσία) ενισχύονται. Στη δοκιμή, το Onapgo - παλαιότερα γνωστό ως SPN-830 - μείωσε σημαντικά αυτά τα ημερήσια επεισόδια off κατά μέσο όρο 2,47 ώρες, σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο (0,58 ώρες).
«Η έγκριση του Onapgo (SPN-830) αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη διαχείριση της νόσου του Πάρκινσον», δήλωσε πρόσφατα στο NeurobiologyLive η Kelly Papesh, εκτελεστική διευθύντρια της Aossociation of Movement Disorder Advanced Practice Providers. «Αυτή η θεραπεία έχει τη δυνατότητα να αλλάξει τα δεδομένα, βοηθώντας μας να παρέχουμε πιο εξατομικευμένη και αποτελεσματική φροντίδα σε όσους ζουν με τη νόσο του Πάρκινσον. Επιπλέον, καθώς εγκρίνονται περισσότερες θεραπείες όπως αυτή, ενισχύεται η ανάγκη για συνεχή καινοτομία στην ανάπτυξη φαρμάκων, ιδίως όσον αφορά την παροχή πιο σταθερού ελέγχου των συμπτωμάτων χωρίς να βασίζεται αποκλειστικά σε φάρμακα από το στόμα».
Το Onapgo, το οποίο αναπτύχθηκε από την Supernus Pharmaceuticals, καταργεί την ταλαιπωρία που προκαλεί η ανάγκη χορήγησης συνεχών ενέσεων. Το Onapgo δεν χρειάζεται επίσης να μεταβολιστεί πρώτα στο έντερο, γεγονός που ιδανικά δίνει στους ασθενείς μεγαλύτερο έλεγχο της θεραπείας τους και της αποτελεσματικότητάς της.
«Καθώς η νόσος του Πάρκινσον εξελίσσεται, η θεραπεία με levodopa γίνεται συχνά λιγότερο αποτελεσματική στην παροχή σταθερού κινητικού ελέγχου εν μέρει λόγω της δυσκινησίας του γαστρεντερικού σωλήνα, της μεταβλητής απορρόφησης των φαρμάκων από το στόμα και της επακόλουθης παλλόμενης διέγερσης των οδών ντοπαμίνης στον εγκέφαλο», δήλωσε ο Dr. Stuart Isaacson, διευθυντής του Κέντρου για τη νόσο του Πάρκινσον και τις κινητικές διαταραχές στο Boca Raton της Φλόριντα, ο οποίος ήταν επίσης ένας από τους ερευνητές της κλινικής δοκιμής για το Onapgo. «Με το Onapgo, η συνεχής έγχυση απομορφίνης διεγείρει απευθείας τους μετασυναπτικούς υποδοχείς ντοπαμίνης χωρίς να απαιτείται μεταβολική μετατροπή. Επιπλέον, η υποδόρια χορήγηση της απομορφίνης παρακάμπτει τον γαστρεντερικό σωλήνα και εισέρχεται στον εγκέφαλο, γεγονός που μπορεί να επιτρέψει πιο προβλέψιμη βελτίωση των συμπτωμάτων».
Το ίδιο το φάρμακο εγκρίθηκε για πρώτη φορά το 2004 με την εμπορική ονομασία Apokyn, με τη μορφή ενέσιμου στυλό που μπορούσε να χρησιμοποιηθεί έως και πέντε φορές την ημέρα. Η πρόσφατα εγκεκριμένη συσκευή έγχυσης μπορεί να προσφέρει καλύτερη διαχείριση των συμπτωμάτων χωρίς την ανάγκη χειρουργικής επέμβασης. Η έγκριση της θεραπείας θα προωθηθεί επίσης με ένα εκπαιδευτικό πρόγραμμα για τους επαγγελματίες του τομέα της υγειονομικής περίθαλψης.
Περισσότεροι από 10 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με την προοδευτική νευροεκφυλιστική διαταραχή και οι ανεξέλεγκτες κινήσεις που παρατηρούνται στη δυσκινησία έχουν σημαντικό αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής και την ανεξαρτησία.
«Η συνεχής υποδόρια έγχυση απομορφίνης έχει ήδη μια αποδεδειγμένη και καθιερωμένη 30ετή ιστορία στην Ευρώπη, όπου έχει συμβάλει στην επίτευξη πιο σταθερού ελέγχου των κινητικών διακυμάνσεων για χιλιάδες ασθενείς», δήλωσε ο Dr Rajesh Pahwa, καθηγητής Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου του Κάνσας και άλλος ερευνητής της δοκιμής. «Σε μια κλινική δοκιμή στην Ευρώπη, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με το Onapgo παρουσίασαν σημαντική μείωση του καθημερινού χρόνου "off" και παρόμοια σημαντική αύξηση του χρόνου "good on". Η σημερινή έγκριση του Onapgo σημαίνει ότι οι ασθενείς στις ΗΠΑ που δεν ανταποκρίνονται καλά στην τρέχουσα θεραπευτική τους αγωγή, συμπεριλαμβανομένης της levodopa, θα έχουν πλέον τη δυνατότητα να χρησιμοποιούν μια μικρή και ελαφριά φορητή συσκευή για τη χορήγηση συνεχούς έγχυσης χωρίς την ανάγκη επεμβατικής χειρουργικής επέμβασης».
Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι η θεραπεία ήταν συνολικά καλά ανεκτή, παρά το γεγονός ότι μισή ντουζίνα ασθενείς εγκατέλειψαν τη θεραπεία λόγω χειρότερων παρενεργειών. Σε γενικές γραμμές, όμως, δεν υπήρξαν απροσδόκητες ανησυχίες για την ασφάλεια.
«Καθώς τα κινητικά συμπτώματα της νόσου του Πάρκινσον επιδεινώνονται με την πάροδο του χρόνου, οι ασθενείς αναφέρουν εναλλασσόμενες καταστάσεις μεταξύ του “on”, όταν η φαρμακευτική αγωγή τους λειτουργεί, και του “off”, όταν δεν λειτουργεί με τον καλύτερο δυνατό τρόπο», δήλωσε η Andrea Merriam, CEO της Parkinson & Movement Disorder Alliance. «Αυτές οι αλλαγές στο "on" και "off" είναι ενοχλητικές και μπορούν να συμβούν ανά πάσα στιγμή, γι' αυτό και ο συνεπής καθημερινός έλεγχος του χρόνου «off» είναι το κλειδί για τη βελτίωση του τρόπου με τον οποίο οι ασθενείς αισθάνονται και κινούνται. Για πολλούς, οι συνεχείς θεραπευτικές επιλογές όπως το Onapgo μπορούν να βοηθήσουν να γίνουν οι ημέρες με το Πάρκινσον πιο προβλέψιμες».
[via]
