Ένα πρωτοποριακό χάπι που χορηγείται μία φορά την ημέρα και αναγεννά τις συνδέσεις των νευρικών κυττάρων που καταστρέφονται από την ALS έχει εγκριθεί από τον FDA για τις τρέχουσες κλινικές δοκιμές. Το φάρμακο χορηγείται πλέον σε όσους πάσχουν από ALS και θα μπορούσε να αποτελέσει ορόσημο στη θεραπεία της θανατηφόρας νόσου.
Η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS), ή νόσος του Lou Gehrig, επηρεάζει τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό, που ονομάζονται κινητικοί νευρώνες και ελέγχουν τις εκούσιες μυϊκές κινήσεις, όπως το περπάτημα, η ομιλία και η αναπνοή. Καθώς οι νευρώνες πεθαίνουν και δεν μπορούν να στείλουν μηνύματα στους μύες, η απώλεια του μυϊκού ελέγχου επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου και τελικά είναι θανατηφόρα.
O Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έχει εγκρίνει αρκετά φάρμακα που βοηθούν στη διαχείριση των συμπτωμάτων ή στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, αλλά δεν υπάρχει καμία τρέχουσα θεραπεία που να αναστρέφει την εξέλιξη της ALS. Σε αυτό το σημείο έρχεται να δώσει ελπίδα η Spinogenix, Inc.
Η Spinogenix, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου, έχει αναπτύξει το SPG302, ένα μοναδικό χάπι που χορηγείται μία φορά την ημέρα και αναγεννά τα κενά, που ονομάζονται συνάψεις, μεταξύ των νευρώνων για την αποκατάσταση της επικοινωνίας. Μετά από τα ελπιδοφόρα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών για την αξιολόγηση της ασφάλειας του φαρμάκου, ο FDA ενέκρινε την αίτηση της εταιρείας για τη χορήγηση νέου ερευνητικού φαρμάκου (IND), ανοίγοντας το δρόμο για περαιτέρω δοκιμές.
«Έχοντας ολοκληρώσει τη δοκιμή Φάσης 1 για την ασφάλεια σε υγιή άτομα στην Αυστραλία, είμαστε ενθουσιασμένοι που ο FDA αποδέχτηκε το αμερικανικό IND για το φάρμακο SPG302 κατά της ALS», δήλωσε η Stella Sarraf, CEO και ιδρύτρια της Spinogenix. «Η μοναδική προσέγγιση του SPG302 για την αναγέννηση των συνάψεων προσφέρει μια ριζικά διαφορετική θεραπευτική μέθοδο, εστιάζοντας στην απώλεια συνάψεων, η οποία είναι κεντρική στην ALS. Οι τρέχουσες θεραπείες δεν έχουν καλύψει επαρκώς τις ανάγκες των ασθενών με ALS, καθώς η επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου από μόνη της δεν είναι αρκετή. Δεσμευόμαστε να προωθήσουμε το SPG302 με την ελπίδα να προσφέρουμε μια νέα, μετασχηματιστική θεραπευτική αγωγή που μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τη ζωή όσων παλεύουν με αυτή την καταστροφική ασθένεια».
Ο ομοσπονδιακός νόμος των ΗΠΑ απαιτεί ένα φάρμακο να αποτελεί αντικείμενο εγκεκριμένης αίτησης κυκλοφορίας πριν από τη μεταφορά του σε άλλη πολιτεία. Εάν ένας παρασκευαστής φαρμάκου θέλει να πραγματοποιήσει κλινικές δοκιμές σε πολλές πολιτείες, πρέπει να υποβάλει αίτηση στον FDA για εξαίρεση από τον εν λόγω νόμο. Το IND είναι ο τρόπος με τον οποίο το κάνουν αυτό.
Οι κλινικές δοκιμές αρχικού σταδίου του SPG302 στην Αυστραλία με υγιείς ενήλικες έδειξαν ότι το φάρμακο είναι καλά ανεκτό και παράγει θεραπευτικά επίπεδα που ταιριάζουν με τα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν σε προκλινικά ζωικά μοντέλα. Η Spinogenix άρχισε να χορηγεί δόσεις σε ασθενείς με ALS τον Απρίλιο του 2024 και έχει λάβει σημαντικό ενδιαφέρον από άτομα που θέλουν να συμμετέχουν στη δοκιμή. Εάν το SPG302 αποδειχθεί αποτελεσματικό σε αυτόν τον επόμενο γύρο κλινικών δοκιμών, θα είναι μια καθοριστική στιγμή για τη θεραπεία της ALS.
«Η ALS είναι μια πολύπλοκη και ποικίλη ασθένεια, που επηρεάζει τις γνωστικές και κινητικές λειτουργίες καθώς και την ομιλία και την αναπνοή», δήλωσε ο Δρ Merit Cudkowicz, πρόεδρος του Τμήματος Νευρολογίας του Γενικού Νοσοκομείου της Μασαχουσέτης, καθηγητής Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ και μέλος της Συμβουλευτικής Επιτροπής της Spinogenix. «Η νέα προσέγγιση της Spinogenix λειτουργεί σε επίπεδο συνάψεων για την αναγέννηση τους. Αυτή η πρώτη μελέτη σε άτομα με ALS είναι ένα σημαντικό βήμα προς τον προσδιορισμό του κατά πόσον το SPG302 βοηθά στην ανάκτηση των χαμένων λειτουργιών στους τομείς των κινητικών και γνωστικών συμπτωμάτων».
[via]
